Cinq thèses sur l'EU HTA et les procédures nationales de HTA : pourquoi une JCA commune nécessite des stratégies de preuve nationales différentes
La Joint Clinical Assessment (JCA) instaure, dans le cadre du règlement européen sur l'évaluation des technologies de santé, une évaluation européenne commune de l'efficacité clinique comparative et de la sécurité. Les procédures nationales de HTA restent toutefois déterminantes pour l'évaluation ultérieure, le remboursement et la fixation du prix. Les premiers rapports de JCA ainsi que leur mise en œuvre en Allemagne et en France montrent que les différences concernant les PICO, les comparateurs, les critères de jugement, les méthodes d'analyse des données et l'évaluation nationale des preuves doivent être prises en compte dès les premières étapes de la planification de la stratégie de preuve.
Donidalorsen: Why garadacimab was not included in the appropriate comparator therapy
What happens when the treatment landscape evolves, but clinical guidelines fail to keep pace? The donidalorsen procedure shows what questions this can raise for the appropriate comparator therapy (ACT).
AMNOG 2.0: How Germany is debating the future of benefit assessment
AMNOG 2.0 is an ongoing debate about early access, evidence uncertainty, reassessment, EU HTA and the financial sustainability of innovative medicines in Germany.
Real-World Evidence in the AMNOG Dossier: Which Data Sources Can Robustly Define the Target Population?
Real-world evidence can support the German AMNOG dossier by informing epidemiological estimates, the statutory health insurance (GKV) target population, and the German healthcare context. Relevant sources include national registries, patient registries, epidemiological studies, and German claims data. The German Health Research Data Centre (Forschungsdatenzentrum Gesundheit, FDZ) adds a cross-insurer source of GKV routine data.
AMNOG analyses: How to manage thousands of GBA tables efficiently and reliably
AMNOG dossiers can require thousands of statistical tables. Reproducible analysis workflows help generate GBA outputs consistently, implement changes in a controlled manner, and produce German and English tables from a common analytical process.
L'EU HTA en Allemagne : ce que la JCA signifie pour l'AMNOG et le Delta-Dossier
Depuis janvier 2025, le règlement européen HTA s'applique progressivement à l'évaluation clinique commune des nouveaux médicaments. Avec la JCA, une base de preuves européenne commune se met en place pour appuyer les procédures nationales et éviter les doublons. Pour l'Allemagne, cela ne signifie pas que la procédure AMNOG d'évaluation précoce du bénéfice sera remplacée : un exemple instructif pour tous les marchés nationaux.
Tovorafenib après la JCA : ce que la première évaluation du G-BA révèle sur le transfert des preuves de l'Europe vers l'Allemagne
La première évaluation allemande du bénéfice d'un médicament après une évaluation clinique commune (JCA) montre des différences concrètes entre l'appréciation européenne et nationale des preuves cliniques. Pour le tovorafenib, elles portent surtout sur les preuves comparatives, la pertinence des critères de jugement pour le patient, les gels de données utilisés et le calendrier du rapport JCA. Le cas illustre ce que recouvre le Delta-Dossier en Allemagne : non pas un terme réglementaire, mais un terme de travail désignant les contenus et adaptations nationaux nécessaires entre le dossier JCA et le dossier AMNOG.
Statutory Health Insurance Contribution Stabilization Act: Implications for AMNOG, Market Access and Dossier Strategy
Germany's Statutory Health Insurance Contribution Stabilization Act (GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz), adopted in July 2026, expands the economic controls applied to innovative medicines. The Act introduces higher statutory manufacturer discounts, stronger price-volume arrangements and rebate contracts for patent-protected products. It does not abolish Germany's, the national and reimbursement process for newly authorised medicines. It changes how the result of that assessment is translated into realised commercial value.
Évaluation clinique commune : ce que les quatre premiers rapports JCA révèlent sur l'évaluation des preuves
Les quatre premiers rapports d'évaluation clinique commune (JCA) publiés font apparaître des défis méthodologiques récurrents dans l'évaluation européenne des preuves : scoping PICO et comparateurs, comparaisons indirectes, choix des facteurs pronostiques et des modificateurs d'effet, traitement des preuves non randomisées et des analyses post hoc. Pour les laboratoires, la question décisive est donc de savoir si les preuves peuvent être planifiées, générées et présentées pour chaque PICO de façon robuste et transparente.
JCA interrompues : pourquoi des évaluations cliniques communes sont arrêtées
Des évaluations cliniques communes (JCA) peuvent être interrompues pour des raisons différentes. Les cas examinés jusqu'ici montrent deux scénarios principaux : la demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'EMA est retirée, ou le dossier JCA ne satisfait pas à des exigences clés d'exhaustivité, de méthodologie, de transparence et de documentation. Les cas de Zumrad / sasanlimab, du catequentinib, de Tacquell et du sintilimab illustrent les différentes raisons pour lesquelles une procédure JCA peut ne pas aboutir.
Première JCA sur le tovorafenib/OJEMDA : ce que le rapport montre pour le Delta-Dossier
Le premier rapport d'évaluation clinique commune (JCA) au titre du règlement européen HTA a été publié. Il porte sur le tovorafenib/OJEMDA chez les patients pédiatriques atteints d'un gliome de bas grade en rechute ou réfractaire, porteur d'une fusion BRAF, d'un réarrangement BRAF ou d'une mutation BRAF V600, après au moins un traitement systémique antérieur.
JCA européenne et HTA nationales : où commencent les écarts méthodologiques après la JCA
L'évaluation clinique commune (JCA) harmonise une partie de l'évaluation des preuves cliniques en Europe, mais pas toutes les exigences méthodologiques des procédures nationales de HTA. Une analyse comparative du règlement européen HTA et des systèmes allemand, français, néerlandais et espagnol met en évidence un socle commun de standards de preuve, mais aussi des différences notables sur le scoping, les comparaisons indirectes, les preuves non randomisées et le traitement de l'incertitude.
Five theses on the Delta-Dossier: Why Germany needs more than cross-references
The term Delta-Dossier is not an official regulatory term. In the German market-access context, it describes the national adaptation required to use content from the European JCA dossier in the AMNOG process and to supplement it with Germany-specific content, analyses and evidence.
Données de vie réelle dans la JCA européenne : où la RWE peut combler des lacunes et où se situent ses limites
Les données de vie réelle (real-world evidence, RWE) peuvent apporter bien plus à l'évaluation clinique commune européenne (JCA) que la description de l'épidémiologie et des parcours de soins. Elles peuvent éclairer le scoping PICO, identifier facteurs pronostiques et modificateurs d'effet, fournir des bras de contrôle externes et compléter la synthèse des preuves. Mais plus leur usage s'élargit, plus les exigences méthodologiques augmentent : qualité des données, contrôle des facteurs de confusion, comparabilité et justification analytique.