Noch gibt es nur wenige praktische Erfahrungen mit realen Delta-Dossiers. Umso wichtiger sind die Signale aus den G-BA-Veranstaltungen im Frühjahr 2025. Sie zeigen bereits klar, wo die entscheidenden Anforderungen liegen und welche Fragen pharmazeutische Unternehmer jetzt adressieren sollten. Der G-BA versteht die vorgesehenen Anpassungen im nationalen Setting (z. B. die Anpassung der Modulvorlagen des AMNOG-Dossiers) selbst als ersten Schritt und will die weitere Entwicklung anhand der ersten praktischen Erfahrungen bewerten.
These 1: EU-HTA ersetzt in Deutschland keine nationale Bewertung
Der zentrale Punkt wird in der aktuellen Diskussion oft unterschätzt: Das JCA ersetzt nicht die deutsche frühe Nutzenbewertung. Der G-BA macht deutlich, dass mit der Anbindung an die europäische Bewertung keine Änderung der Bewertungsmaßstäbe der deutschen Nutzenbewertung verbunden ist. Entscheidungen werden weiterhin national getroffen. Das JCA-Dossier soll nationale Entscheidungen ermöglichen, enthält aber selbst keine abschließende Aussage zum klinischen Zusatznutzen im Vergleich zur nationalen zVT – dem Grundstein für die nachgelagerte Preisverhandlung.
Damit ist auch der Anspruch an das Delta-Dossier klar: Es geht nicht darum, europäische Inhalte nur formal weiterzureichen, sondern darum, sie in einer Form aufzubereiten, die für das deutsche Verfahren tragfähig ist.
These 2: Das Delta-Dossier ist keine Verweisübung, sondern eine Übersetzungsaufgabe
Der G-BA beschreibt sehr konkret, wie mit dem JCA-Dossier umzugehen ist. Bezugnahmen sind möglich, aber nur auf konkret bezeichnete Stellen. Pauschale oder dynamische Verweise genügen dabei nicht. Gleichzeitig bleibt es Aufgabe des pharmazeutischen Unternehmers zu prüfen, ob die Inhalte des JCA-Dossiers für die deutsche Nutzenbewertung ausreichen oder ob aktualisierte oder ergänzende Nachweise erforderlich sind. Eine eigene Dossiervorlage gibt es nicht. Die Struktur der AMNOG-Module bleibt bestehen.
Genau hier zeigt sich die Qualität eines guten Delta-Dossiers: Es ist die nationale Übersetzung des europäischen Bewertungsprozesses und bringt JCA-Dossier sowie AMNOG-Dossier zusammen. Das gelingt nicht nur über Verweise, sondern vor allem durch die gezielte Auswahl der tatsächlich tragfähigen Inhalte und der Ergänzung fehlender Daten für eine evidenzbasierte nationale Bewertung.
Wichtig dabei ist: Der G-BA stellt klar, dass weiterhin auch ein vollständiges nationales AMNOG-Dossier eingereicht werden kann. Es gibt also keinen Zwang zum Delta-Dossier als schlanke Verweislösung. Entscheidend bleibt folglich nicht die Form, sondern die Qualität der nationalen Dossieraufbereitung.
These 3: Die eigentliche Arbeit beginnt lange vor dem Delta-Dossier
Die Bestimmung der relevanten PICOs (PICO-Scoping) für das JCA erfolgt bereits mit Einreichung des Zulassungsantrags bei der EMA und damit deutlich vor Beginn des nationalen AMNOG-Verfahrens. Die von Deutschland zurückgemeldeten PICOs sollen die relevanten Fragestellungen des späteren AMNOG-Verfahrens widerspiegeln, sind dabei aber – so wie auch beispielsweise das Ergebnis einer frühzeitigen G-BA-Beratung zur zVT – nicht rechtlich bindend. Dadurch entsteht vor allem für das nationale Verfahren ein Risikoszenario, was es zu antizipieren und in Strategieszenarien zu berücksichtigen gilt. Wer Populationen, Vergleichstherapien, Endpunkte und mögliche Subgruppen erst bei der nationalen Dossiererstellung strukturiert, kommt zu spät.
Auch die europäische Beratung zum PICO-Scoping setzt in einer Phase an, in der Studien noch in Planung sind. Nationale Beratungen bleiben zwar möglich, parallele Doppelstrukturen sollen aber vermieden werden. Für Hersteller heißt das: Die eigentliche strategische Arbeit beginnt nicht mit dem Delta-Dossier, sondern bei PICO-Scoping, Studiendesign und früher Evidenzplanung.
These 4: Die größten Risiken liegen bei Vergleichstherapie und Endpunkten
Besonders anspruchsvoll wird die Übersetzung nach Deutschland bereits im Scoping. Entscheidend ist zunächst, welches PICO bzw. welche PICOs die Anforderungen der deutschen Nutzenbewertung überhaupt abbilden. Davon hängt ab, welche Vergleichstherapie für Deutschland relevant wird und ob die im JCA adressierte Evidenz die nationale Bewertung tatsächlich trägt. Genau hier setzt die Vorbereitung eines guten Delta-Dossiers an: bei der frühen Bestimmung der für Deutschland relevanten PICOs, der Auswahl tragfähiger Inhalte und der Ergänzung der Evidenz dort, wo europäische Unterlagen für die nationale Bewertung nicht ausreichen.
Hinzu kommt, dass das europäische JCA-Scoping Endpunkte enthalten kann, die im nationalen Verfahren nicht zwingend als patientenrelevant anerkannt werden. Der G-BA differenziert ausdrücklich zwischen den im europäischen Rahmen aufgenommenen Endpunkten und den im deutschen AMNOG-Verfahren geltenden Kriterien der Patientenrelevanz. Gleiches gilt für die Analysemethoden: Nationale Anforderungen – etwa die 15-%-Relevanzschwelle bei Responderanalysen – bleiben bestehen.
Das Delta-Dossier ist deshalb fachlich vor allem dort anspruchsvoll, wo europäische Evidenz für deutsche Vergleichstherapien und national relevante Endpunkte tragfähig gemacht werden muss.
These 5: Veröffentlichungszeitpunkte und Evidenzaktualität werden zu Erfolgsfaktoren
Neben den fachlichen Fragen rückt das Verfahrensmanagement stärker in den Vordergrund. Der G-BA hält an der Anforderung fest, dass die zugrunde liegende systematische Literaturrecherche zur relevanten klinischen Evidenz nicht älter als 3 Monate zu Verfahrensstart zurückliegen darf. Zusätzliche Datenschnitte und neu abgeschlossene Studien können daher im AMNOG-Verfahren relevant werden, die im JCA-Dossier nicht thematisiert wurden. Das bedeutet: Der Datensatz des nationalen AMNOG-Dossiers kann vom Datensatz des JCA-Dossiers abweichen.
Besonders relevant ist außerdem der Zeitpunkt der Veröffentlichung des JCA-Berichts. Liegt er rechtzeitig vor, wird er in der Nutzenbewertung berücksichtigt. Liegt er erst später vor, kann er in das Stellungnahmeverfahren und spätestens in die Beschlussfassung einfließen. Wird er allerdings erst nach Beginn des Stellungnahmeverfahrens veröffentlicht, kann er formal nicht mehr berücksichtigt werden. Zugleich weist der G-BA darauf hin, dass es hierzu bislang noch keine belastbaren Erfahrungswerte gibt – ein weiterer Unsicherheitsfaktor für den pharmazeutischen Unternehmer.
Vom JCA zum Delta-Dossier: Cytel verbindet globale Reichweite mit lokaler Umsetzung
Cytel besetzt die entscheidende Schnittstelle zwischen europäischer klinischer Bewertung und nationaler Nutzenbewertung in Deutschland. Gemeinsam mit dem deutschen Team von co.value – A Cytel Brand verbindet Cytel Erfahrung im PICO-Scoping, in der Erstellung von JCA-Dossiers und in der statistischen Evidenzgenerierung mit fundierter AMNOG-Expertise vor Ort. Damit setzt die Unterstützung nicht erst beim Delta-Dossier an, sondern deutlich früher: bei der Evidenzplanung, der Auswahl tragfähiger Vergleichstherapien und der gezielten Ausrichtung der europäischen Evidenz auf eine belastbare Nutzung im deutschen AMNOG-Verfahren.
Das Delta-Dossier als Bewährungsprobe
Die ersten Delta-Dossiers entstehen gerade erst. Die inhaltlichen Leitplanken sind jedoch bereits gut sichtbar. Und sie weisen in eine klare Richtung: Das deutsche AMNOG-Verfahren wird unter der europäischen Nutzenbewertung nicht zu einem Verfahren, das sich mit Verweisen erledigen lässt.
Entscheidend wird vielmehr, wie früh klinische Studienevidenz, europäische und deutsche HTA-Anforderungen sowie enge Verfahrensfenster zusammengeführt werden. Das Delta-Dossier ist deshalb nicht nur ein neues Format. Es ist der sichtbarste Ausdruck dafür, ob diese Übersetzungsarbeit rechtzeitig gelungen ist.